UniQure buscará aprobación de la FDA para terapia génica de la enfermedad de Huntington tras enfrentamiento previo con la agencia
UniQure planea solicitar la aprobación de la FDA para su terapia génica experimental para la enfermedad de Huntington, dijo la compañía el miércoles, meses después de que líderes anteriores de la agencia criticaran la evidencia que respalda la solicitud.
UniQure dijo que la FDA en una reunión reciente comunicó que un análisis de tres años de un estudio de Fase 1/2 apoyaría una aprobación acelerada de la terapia génica de UniQure para la enfermedad de Huntington, una enfermedad hereditaria rara que destruye gradualmente las células nerviosas en el cerebro. Como resultado de la reunión, UniQure planea presentar su solicitud a la FDA en el tercer trimestre de este año.
Un funcionario de la FDA confirmó que la agencia y la compañía han acordado un camino para la presentación de una solicitud de comercialización y aprobación acelerada de la terapia basada en los datos clínicos existentes. La FDA "sigue comprometida a trabajar con UniQure para identificar un camino regulatorio que sirva a los pacientes con la enfermedad de Huntington y sus familias, mientras mantiene el compromiso de la agencia con la ciencia de oro", dijo el funcionario en un comunicado.
Las acciones de UniQure se dispararon un 70% el miércoles.
Las nuevas directrices de la FDA representan un sorprendente cambio desde marzo, cuando el regulador le dijo a UniQure que sus datos de ensayos clínicos no respaldarían una solicitud y criticó públicamente a la compañía. UniQure se convirtió en un ejemplo principal en una serie de cambios donde las compañías afirmaron que la FDA había cambiado su orientación anterior, afectando especialmente a los fabricantes de medicamentos para enfermedades raras. Muchas de esas decisiones ocurrieron bajo el excomisionado de la FDA, Marty Makary, quien dejó la agencia en mayo.
En una entrevista en febrero con Becky Quick de CNBC, el entonces comisionado Makary describió el tratamiento de UniQure sin nombrarlo, diciendo que la agencia fue presionada para aprobarlo a pesar de que mostró "ningún beneficio". Luego, UniQure dijo que la FDA no podía estar de acuerdo en que los datos de un ensayo clínico que compara la terapia génica de UniQure con un control externo son suficientes para respaldar una solicitud.
Un alto funcionario de la FDA en ese momento confirmó a los reporteros que la FDA quería que UniQure realizara un ensayo controlado con placebo para demostrar que su terapia "realmente ayuda a las personas". La terapia génica se administra directamente en el cerebro a través de una cirugía que dura horas, y UniQure ha dicho que sería poco ético hacer que las personas se sometieran a un procedimiento ficticio.
